亨廷顿氏舞蹈症

人类经过150万年的进化，文明和科技都高度发达，但仍然无法完全治愈一些疾病，亨廷顿舞蹈症就是其中之一。这种疾病与帕金森症一样，都是严重威胁人类健康的疾病之一。但就在2023年3月30日，我国科学家利用转基因编辑技术和体细胞核移植技术，成功培育出世界首例亨廷顿舞蹈症基因敲入猪。世界首例舞蹈症猪这是继亨廷顿病猴模型之后，中国科学家主导研究出的世界首例舞蹈症猪，不仅在脑科学与类脑研究提供了最新手段，也标志我国大动物模型研究走在了世界前列。经过4年的努力，中外科学家们利用基因编辑技术和体细胞核移植技术，成功培育出世界首例亨廷顿舞蹈症猪基因敲入猪，能精准地模拟人类神经退行性疾病，对未来的研究和治疗提供了极大的帮助，在这之前，这是全球性难题，无任何一个国家成功过!此前，人们通常都是以老鼠作为实验模型，但亨廷顿舞蹈症不同，他无法再小型动物身上奏效，于是科学家将目标转移到大型动物身上。而转移到猕猴身上时又无法传代，而且在出生较短时间内便死亡，最终科学家们将实验对象放到了猪身上。通过4年的努力，成功培育出亨廷顿舞蹈病的基因敲入猪模型。世界首例亨廷顿舞蹈症猪研究团队研究团队：李晓江教授(中)，赖良学教授(前排右一)，李世华(Shi Hua Li)教授(左一)中国科学家领衔的国际研究团队有千人计划专家、暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院李晓江教授，中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学研究员，美国Emory大学人类遗传学系李世华(Shi Hua Li)教授。亨廷顿氏舞蹈症是什么病?舞蹈病，听起来似乎很浪漫，但其实它是世界上最可怕的疾病之一，是一种罕见的常染色体显性遗传病，又称慢性进行性舞蹈病、大舞蹈病。与阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症、帕金森病、等均是因为蛋白质的错误折叠而导致神经细胞死亡， 是当今社会严重威胁人类健康的神经退行性疾病。这些疾病伴随年龄渐长而产生、可遗传、呈渐进性发展，由于缺乏合适的动物模型进行药物筛选，目前尚无有效的治疗方法。临床表现得了亨廷顿舞蹈病的人，会出现情绪异常，手指、腿部、脸部或身体出现不自主动作，以及智力衰减……患者会逐渐丧失行动、思考、说话和吞咽等功能。最可怕的是，根据目前的医疗水平没有任何一个国家可以治愈，并且它属于遗传疾病的一种。本次中国科学家的发现可以说是神经退行性疾病研究领域中的一个里程碑式的发现， 使科学家能更深入了解神经细胞死亡的机制及寻找有效的治疗方法。不久前，纽约科学家发现人体新器官，有望彻底了解对癌症扩散的原因以及研究出癌症治疗方法。现在，中国又再破全球难题，或许在未来不久，人类真的有望治愈目前所有认知的疾病!